Gentherapie korrigiert seltene Blutkrankheiten

• April 28, 2024

Deutsche Forscher berichteten, dass es ihnen durch Gentherapie (oder Gentherapie) gelungen ist, die Fehlfunktion des für das Gen verantwortlichen Gens zu korrigieren Wiscott-Aldrich-Syndrom eine Krankheit, die als selten angesehen wird, aber verheerend für Kinder weil es verursacht Blutungen verlängert durch kleine Unebenheiten oder Kratzer. Diese Störung macht Kinder anfällig für bestimmte Arten von Krebs und gefährlichen Infektionen, veröffentlicht das Nachrichtenportal. Gesundheitstag Nachrichten.

Das Experiment wurde als erfolgreich erachtet, weil die implantierten Zellen dazu in der Lage waren Erhöhen Sie die Anzahl der Blutplättchen und verbessern einige Zellen des Immunsystems.

Eines der zehn Kinder, die an der Studie teilnahmen, entwickelte jedoch ein Akut T-Zell-Leukämie als Ergebnis des Einfügens von a gesundes Gen mittels eines viralen Vektors (ein modifiziertes Virus, das als Vehikel zum Einführen von genetischem Material in den Zellkern einer anderen Zelle fungiert).

Die Studie zeigt einen potenziellen Fortschritt in der Gentherapie mit Stammzellen in einer genetischen Störung, sagte der Spezialist und Direktor der Kompetenzzentrum für Altern und Gehirnreparatur an der University of South Florida, Paul Sanberg für Gesundheitstag Nachrichten, obwohl er erkannt hat, dass es notwendig ist zu finden effizientere Vektoren und Versicherung

Kinder, die ein Wiskott-Aldrich-Syndrom entwickeln, werden mit einem Kind geboren Gendefekt vererbt in der X-Chromosom , was die Anzahl und Größe von Plättchen und macht sie anfälliger für Blutungen und Leiden Infektionen

Die am häufigsten verwendete Behandlung für dieses Syndrom ist die Rückenmarkstransplantation , das von der Arbeit, kann den Patienten heilen, obwohl ein gefährliches Verfahren aufgrund der Ablehnung, die der Körper erzeugen kann, und aufgrund der später auftretenden Infektionen.

Video Medizin: Kampf dem Krebs - Dokumentation von NZZ Format (2004) (April 2024).