Mukoviszidose kann neue Medikamente haben

• April 26, 2024

Menschen mit Mukoviszidose könnten dank a neue Medikamente das hat sich als drastisch verbessert Lungenfunktion von denen, die es leiden

Die Pille ist das erste Medikament, das die Ursache des Problems und nicht die Symptome dieser Erbkrankheit angreift. Allerdings haben nur 5% der Menschen, die an dieser Erkrankung leiden, die Mutation notwendig für die Medizin zu arbeiten. Ein zweites Medikament wird derzeit untersucht, sodass mit der Kombination der beiden Medikamente die Krankheit wirksamer korrigiert werden kann.

Peter Müller , wissenschaftlicher Direktor von Vertex Pharmaceuticals in Cambridge, Massachusetts, und sein Team testeten die Medikation VX-770 und ein Placebo für eine Gruppe von 161 Menschen mit Mukoviszidose über ein Jahr.

Die Ergebnisse zeigten, dass die meisten Teilnehmer bis zu 60% der normalen Lungenfunktion wiederhergestellt haben. Die, die erhalten haben VX-770 Sie hatten eine Verbesserung ihrer Lungenfunktion um etwa 20% im Vergleich zu denen, die ein Placebo erhielten.

"Die Ergebnisse übertrafen unsere Erwartungen", sagte Mueller, nachdem er die Entdeckung veröffentlicht hatte.

Mukoviszidose ist eine genetische Krankheit , häufiger bei Kindern dargestellt, die den ganzen Körper angreifen und nach und nach verursachen Behinderung und möglicherweise den Tod. Es betrifft die Lunge, das Verdauungssystem, die Schweißdrüsen und andere Bereiche.

Die Ursache der Mukoviszidose es liegt an einem fehler in a Protein der Lungenzellen, genannt Transmembran-Leitfähigkeitsregler der Mukoviszidose (CFTR, durch sein Akronym in Englisch). Das Medikament VX-770 greift den durch dieses Protein verursachten Schaden an und korrigiert ihn.

Die CFTR-Proteine bilden Kanäle auf der Oberfläche der Membran der Lungen und andere Zellen, die Chloridionen außerhalb und innerhalb der Zelle transportieren. Wenn sie versagen, füllen sich die Lungen Schleim erschwert das Atmen und für die am stärksten gefährdeten Patienten Infektionen.

Der VX-770 behebt den Defekt und "öffnet die Kanäle", sagt Stuart Elborn von der Queen's University in England und leitender Prüfer des Tests.

Vertex gab bekannt, dass das Medikament in zwei oder drei Monaten von den Vereinigten Staaten und Europa zugelassen wird.

Quelle: Cystic Fibrosis Foundation, News Scientist und der mexikanische Verband für Mukoviszidose A.C.